CRISPR基因编辑新科技是治疗法病症的社会变革方法，然而，该工具尚未被应用于有效地治疗法长年慢性癌症。密苏里大学附属医院Dongsheng Duan积极支持的科学研究人小组确定并弥补了CRISPR基因编辑里面的语言障碍，为该新科技成为一种年中治疗法手段奠定了基础。
CRISPR基因编辑颇受天然抵御病毒能力启发，使科学研究其他部门通过切除和替换基因序列里面的特异性来发生变化DNA序列，这种特异性有可能治疗法多种病症。Duan和国立卫生科学研究院以及匹兹堡大学的合作者一起正在科学研究如何利用CRISPR治疗法杜氏神经营养不良（DMD）。
DMD早产儿携带一种会停顿抗多态性蛋白导致的基因特异性，如果缺乏抗多态性蛋白，四肢细胞就会很弱最终死亡，许多早产儿失去了走路、呼吸和正常肺部特性所前提的四肢，就这样短暂的生命画上了句号。
“CRISPR从本质上切断了特异性，并将基因缝合在一起，”Duan真是。他是附属医院底物微生物学和生物医学教授。“要做到这一点，CRISPR的底物剪刀（又称Cas9）前提知道在哪里大块，大块位置由gRNA最终。我们困惑地推测，通过增高gRNA量，可以将肠道模型的治疗法有效性从3个年末该线到18个年末。”
Duan的实验室给6周大的DMD肠道注射CRISPR系统，他们最初采用了被许多科学研究其他部门使用的广泛策略，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到四肢里面效果似乎能够，当科学研究他的团队设法长年补救所有体内四肢时，这种策略效果不佳。他们推测，骨骼神经里面的抗多态性蛋白并未完全恢复，肺部里面也一样，换句话真是，治疗法很难阻止癌症发展。
进一步报告推测，gRNA上标被过度消耗了，意味着不会足够的gRNA告诉Cas9应切哪里。于是，科学研究人小组增高了gRNA上标量，并重复实验，这一新策略贞着增高了肺部和骨骼神经里面的抗多态性蛋白，18个年末的观察期间，肠道四肢瘢痕减低，肺部特性和四肢特性都得到了有所改善。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统治疗法的一个截然不同语言障碍，”Duan真是。“我们相信，通过增高和优化gRNA剂量也许可以弥补这一语言障碍，相信也一般而言于其他CRISPR疗法。”
他们借此新见解并能奠定有所改善CRISPR基因编辑疗法的基础。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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