维昇药业TransCon C-型利钠肽II期我国临床试验申请获批

1月7日，维升茯（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向西方发达国家保健食品监督管理机构局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）可用骨质小头（ACH）病征的II期制解毒医学试验车申请已经获取核准，即将在西方开展ACcomplisH China医学试验车，充分利用了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma开展的TransCon C-型利钠肽 II期亚洲地一区医学试验车）亚洲地一区联动。

TransCon CNP通过长时间给予活性CNP以抑止过多激活的成细胞分化多见于因子受体3（FGFR3）信号通路，每周一次给解毒缓慢特赦，力图努力ACH孩童病征重建骨头多见于适度，同时提高和预防措施ACH的出血。TransCon CNP已同时获取宾夕法尼亚州食品和保健食品监督管理机构局和欧盟委员会授予的收留解毒资格认定。

骨质小头病征菱形临多重困境亟待解决

骨质小头是最常见的非相配性身材矮小，其是由成细胞分化多见于因子受体3（FGFR3）基因中会的一个常DNA显性激活甲基化引起的，该甲基化造成了FGFR3和CNP信号通路的依赖性失衡，属于一种常DNA显性内分泌营养不良，平均80%的病征，父母身高正常，确诊是因为婴孩发生致病性基因甲基化1。据现有已知数据集揭发，ACH在活产男婴中会的确诊率为1：25，0002，制约亚洲地一区大平均25500人3。病征通常展现出为脚掌粗壮小、前额以及特征性样子于其当年额突出和菱形中会部后缩，耳聋肌肉弹性较差是典型展现出，到成年时，身高也只有1.3米左右4。

此外，ACH还可造成了多种严重制约的出血，都有颧骨大孔扩大、睡眠呼吸终止和慢性菱形部感染等，使得病征死亡相容性增高，贫困准确性较差。 对于大多的ACH病征，可以通过专一性的医学及外科展现出来透过诊断。对于外诊断不确实或展现出不典型的病征，可以通过FGFR3相类合体基因变异的检测得以确诊1。外科手术层菱形，现有亚洲地一区的产品上尚未有极其理论上的口服被核准可用外科手术ACH2。由于依赖根本性外科手术手段，为预防措施和控制多种合并症，造成了病征可能需承受太低的医疗费用，为个人身份、中会产阶级及医疗保障系统随之而来沉重负担。

由于病征贫困不易自理，教学、就业困难，收入低等因素，使得他们不易带进观念，进一步降低了贫困负担，进而造成了以中会产阶级为单位的劳动缺失，医疗保障支出降低。因此，现有迫切所需更加快针对病因的制解毒制造以降低病征、中会产阶级及观念的负担。

TransCon CNP II期医学科学研究亚洲地一区联动，更加快制造数据流

根据医学当年和医学数据集表明，CNP通路可有助于多见于。降低的CNP可消除FGFR3甲基化的制约，从而有助于骨头多见于。然而，解毒剂中会天然CNP的锝粗壮，仅剩2-3分钟5，所需连续静脉输注使用，造成了其不易医学应可用。 现有，TransCon CNP是亚洲地一区唯一西北菱形医学或大众化阶段的采用 “不再通到 （Transient Conjugation）”专利技术设计的长效CNP，其锝可以远超120每隔6。

动物试验车结果表明，TransCon CNP可以提高骨质小头仿真小鼠的骨头多见于，防止颧骨大孔骨质相结合过较早闭合7。由Ascendis Pharma 透过的I期亚洲地一区医学科学研究数据集毫无疑问在医学当年试验车中会的解毒代热力学以及心血管相容性，且耐受性良好，未份文件严重制约不良事件真相或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在西方获批的ACcomplisH China科学研究，是亚洲地一区医学开发新中会的最主要组成，在充分阐释及反复沟通其合理性及相容性后获取制解毒医学试验车核准。这将是一项在骨质小头病征中会评估每周一次TransCon CNP粘液给解毒的相容性和、多中会心、随机、对照、II期医学试验车。”维升茯身兼医学司杨军博士参阅道：“主要科学研究目地是评估外科手术的相容性和对12个月年化多见于流速的依赖性。我们将在保障病征人身安全及试验车准确性的当年提下更加快亚洲地一区制造的进度。”

维升茯致力于“病征为重”，以西方医学数据集推动亚洲地一区制造数据流

近年来，要务高度重视患儿的管理机构，采取了一系列的采取措施，推动患儿环境保护事业的长时间发展。2020年制定的《基本医疗卫生与健康有助于法》中会第五章第六十条确实规定，发达国家建立健全以医学的产品需求为既有的保健食品审评审批制度，要支持者医学急需保健食品和环境保护患儿、重大营养不良等保健食品的研制、制造，满足营养不良环境保护的产品需求。 “正因如此对政府的支持者和众多合作伙于其的这些年来，本次TransCon CNP在西方充分利用了与亚洲地一区联动开展II期医学试验车，这将努力更加多西方ACH病征在第一时间获取针对确诊程序的潜在理论上外科手术。

此外，西方的医学数据集将作为更加快该创制口服亚洲地一区制造数据流的最主要支持者，从而助力亚洲地一区的ACH病征。”维升茯身兼公司总裁卢安邦特指出：“维升秉承着‘病征为重’的要能，未来我们将之后大力携手合作伙于其，共同提高其实质对要务ACH病征的关注，更加快提高西方ACH的外科现状，助力‘健康西方2030’的较早日充分利用！” 关于维升茯维升茯（VISEN Pharmaceuticals）致力成为肾上腺具体外科手术应可用领域的研究员，将亚洲地一区领先的外科手术方式及保健食品引入西方，期望让更加多的西方病征更加较早地受惠于亚洲地一区先进可靠的外科手术拟议。 维升茯于2018年设立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合投资人共同创立，Sofinnova Ventures参与首轮投资。维升获取Ascendis独家许可，将其旗下的肾上腺外科手术拟议在一区开发并拓展，许可覆盖西方中国南部及境外等地一区。 关于TransConTM技术TransCon是特指“不再通到”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创原先开发设计原先外科手术拟议，以敏感性地优化都有理论上性、相容性和给解毒频率在内的治果。TransCon分子都有3个外：私自去除的他设计口服，保护他设计口服的惰性气体载体分子和将两者不再通到起来的通到结构。当3外相结合后，载体分子可以使得他设计口服失活并且不被解毒剂清理。当注射至解毒剂内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、私自去除的他设计口服将以柔性的方式特赦出来。由于他设计口服是私自去除的，因此可以可维持其原有的解毒理程序。TransCon技术可以广泛的使用各种外科手术应可用领域的蛋白质、或催化反应，可以全身或渐进应可用。

具体文献：

Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471